Validierung und Implementierung humanbasierter neuer Methoden im regulatorischen Kontext (ValNAM)
Toxizitäts- und Sicherheitsbewertungen neuer chemischer Substanzen und Wirkstoffe sind ein wichtiger Bestandteil zur Gewährleistung der erforderlichen Sicherheit von Produkten. Eine Zulassung neuer Stoffe erfolgt erst dann, wenn mögliche toxische Wirkungen und Gefahren für den Menschen angemessen bewertet worden sind. Im Fall neuentwickelter Arzneimittel muss zusätzlich die Wirksamkeit in einer für den Menschen relevanten Weise festgestellt werden.
Bislang sind Tierversuche häufig der Standard, wenn es um die regulatorische Bewertung und Anerkennung neuer chemischer oder pharmazeutischer Erzeugnisse geht. Dabei stellt das „Translationsversagen“, das heißt die geringe Erfolgsquote bei der Übertragung der Ergebnisse von Tierversuchen auf den Menschen, ein großes Problem dar. Es bedarf neuer Modelle, welche die menschliche Biologie möglichst detailgetreu nachbilden, um die Übertragbarkeit präklinischer Ergebnisse auf den Menschen zu verbessern. Neue Methoden, sogenannte New Approach Methods (NAMs) sind zumeist humanbasiert (basierend auf menschlichen Zellen oder Geweben) und versprechen neben einem Sicherheits- häufig auch einen Effizienzgewinn bei der Arzneimittel- und Chemikalienentwicklung, weil sie schneller durchführbar oder kostengünstiger sind als Tierversuche. Diese neuen Methoden haben sich wegen fehlender Standardisierung und Validierung häufig noch nicht als neuer wissenschaftlicher Standard durchgesetzt. Die Validierung neuer Methoden bildet jedoch die Voraussetzung, Regulierungsentscheidungen auf einer Datengrundlage zu treffen, die nach vereinbarten Standards auf internationaler Ebene erstellt wurden. Darüber hinaus schaffen validierte Methoden Rechtssicherheit und tragen dazu bei, dass sich die Rahmenbedingungen international angleichen. Hier setzt die Förderrichtlinie „ValNAM“ an, indem durch die gezielte Förderung der Validierung regulatorisch relevanter neuer humanbasierter Methoden die Translation von Forschungsergebnissen in die Gesundheitsversorgung nachhaltig gestärkt und langfristig Tierversuche reduziert werden.
Potenzielle Testmethoden für die Sicherheit von Chemikalien werden auf internationaler Ebene von der Organisation für wirtschaftliche Zusammenarbeit und Entwicklung (OECD) auf ihre Eignung überprüft und gegebenenfalls als Prüfrichtlinien verabschiedet. Ziel dieser Aktivitäten ist es, Testrichtlinien zu entwickeln, die dem aktuellen Wissensstand und den regulatorischen Anforderungen entsprechen sowie den Tierschutz stärken.
Bekanntmachung
Wer wird gefördert?
Antragsberechtigt sind deutsche staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen, außeruniversitäre Forschungseinrichtungen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft mit Forschungs- und Entwicklungskapazität, insbesondere kleine und mittlere Unternehmen (KMU).
Die Zusammenarbeit zwischen der Industrie, den Regulierungsbehörden und weiteren relevanten Stakeholdern vor allem auch auf europäischer Ebene wird als wesentlich für die Verbesserung der rechtlichen Akzeptanz und die Förderung von Innovationen angesehen. Daher sollen eingereichte Projekte auf einer internationalen Partnerschaft in einem breit angelegten strategischen Konsortium beruhen. Hierzu muss jeder Verbund aus mindestens zwei Partnern bestehen, die jeweils für eine Finanzierung durch eine der beiden beteiligten Förderorganisationen in Frage kommen. Der Verbund sollte aus mindestens einem öffentlichen und mindestens einem privaten Partner bestehen; ein Partner aus dem behördlichen Bereich wird empfohlen. Projekttreffen zwischen den Verbundpartnern sind erwünscht und förderfähig. Die Einbeziehung der zuständigen Nationalen Kontaktstellen (NKS) der OECD-Arbeitsgruppe sowie anderer Validierungspartner oder Beraterinnen beziehungsweise Berater wird dringend empfohlen.
Was wird gefördert?
Es sollen Projekte zur Standardisierung, Qualifizierung und Validierung von NAMs gefördert werden, die einen interdisziplinären Ansatz verfolgen. Die Projekte sollen durch die internationale Zusammenarbeit in einem Konsortium öffentlicher und privater Partner einen Mehrwert generieren. Nachfolgende Beschreibungen und Kriterien sind dabei zu berücksichtigen.
Projekte können sich in zwei verschiedenen Modulen bewerben. Die Module unterscheiden sich im geforderten Technologiereifegrad (technology readiness level, TRL, vgl. hierzu auch Bekanntmachung) und verlangen daher unterschiedliche Arbeitspakete und Ergebnisse. Je nach voraussichtlichem Zeitrahmen und Fortschritt können Projekte, die in Modul I beginnen, in Modul II übergehen. In diesem Fall ist ein meilensteinbasierter Ansatz obligatorisch und die Anforderungen beider Module können gelten.
Modul I: Von den in diesem Modul eingereichten Projektvorschlägen wird erwartet, dass sie ein TRL von 3 bis 4 aufweisen. Innerhalb dieses Moduls können Projekte daher beispielsweise Übertragbarkeitsstudien durchführen, um ihr Modell entsprechend zu qualifizieren. Es wird dringend empfohlen, sich mit den zuständigen Regulierungsbehörden, zum Beispiel Europäische Arzneimittelbehörde (EMA), Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), abzustimmen. Die Genehmigung einer OECD-Richtlinie ist kein notwendiger Endpunkt im Rahmen einer Modul I-Einreichung.
Modul II: Von Anträgen, die in diesem Modul eingereicht werden, wird ein TRL von 5 bis 7 erwartet. Innerhalb dieses Moduls können Projekte daher beispielsweise eine Ringstudie oder ähnliche Bemühungen gemäß den etablierten regulatorischen Verfahren durchführen, um die vorliegende Methode zu validieren und so eine zeitnahe regulatorische Akzeptanz oder Genehmigung als neue Prüfrichtlinie durch die OECD zu ermöglichen. Die Konsultation zuständiger Genehmigungsbehörden vor der Einreichung des Antrags ist obligatorisch, um sicherzustellen, dass die Methode einsatzbereit ist. Die Genehmigungsbehörden können während des gesamten Projekts konsultiert werden, die Beantragung von Mitteln für Beratungsdienstleistungen ist empfohlen.
Eingereichte Methoden sollten bedarfsorientiert und für den Menschen relevant sein. Die Projekte müssen einen entsprechenden Nachweis für die humane Relevanz ihrer Methode erbringen (vorzugsweise bereits etabliert oder zu Beginn des Projekts zu etablieren). NAMs und/oder eine Kombination von NAMs mit traditionellen Methoden sollten biologisch relevant und protektiv sein mit einem Schwerpunkt auf Toxizitäts- oder Wirksamkeitsuntersuchungen. Projekte können zu einer Vielzahl von Themen eingereicht werden, geeignete Themen sind zum Beispiel Neurotoxizität, orale Toxizität, Reproduktionstoxizität, endokrine Disruptoren, Immunotoxizität, Immunogenität, inhalative Sensibilisierung.
Wie wird gefördert?
Die Zuwendungen werden im Wege der Projektförderung als nicht rückzahlbarer Zuschuss gewährt. Die Laufzeit der zu fördernden Vorhaben beträgt in der Regel bis zu drei Jahre. Die Höhe der Zuwendung pro Vorhaben richtet sich im Rahmen der verfügbaren Haushaltsmittel nach den Erfordernissen des beantragten Vorhabens. Details hierzu können Sie der Bekanntmachung entnehmen.
Kontakt
Weiterführende Links
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